2024年9月26日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）網站公示信息顯示：合源生物科技（天津）有限公司（簡稱“合源生物”）首款CAR-T細胞治療產品源瑞達^?（納基奧侖賽注射液）的新適應癥上市許可申請獲得正式受理，受理號為CXSS2400104，用于治療經過二線及以上系統(tǒng)性治療后復發(fā)或難治性大B 細胞淋巴瘤（r/r LBCL）。這是繼成人復發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血?。?/span>r/r B-ALL）之后源瑞達^?在國內遞交新藥上市申請的第2個適應癥。此次新藥上市申請是基于由中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學科學院血液學研究所）與上海交通大學附屬瑞金醫(yī)院聯(lián)合牽頭的一項單臂、開放、多中心關鍵性臨床研究（NCT04586478）。

非霍奇金淋巴瘤（NHL）是一組淋巴造血系統(tǒng)惡性腫瘤，發(fā)病率呈逐年上升，是一種嚴重危害人類生命健康的血液惡性腫瘤，其中以彌漫大B細胞淋巴瘤（DLBCL）最為常見，約占25%～50%^[1]。DLBCL異質性高且侵襲性強，經過一線治療，仍可能有30%~40% DLBCL患者復發(fā)或難治^[2]，一旦進展為復發(fā)或難治（R/R）DLBCL病情進展快且死亡率較高，中位生存期可能僅有6.3個月^[3]，仍是臨床面臨的一大挑戰(zhàn)，急需探索更有效的治療方案。

源瑞達^?（納基奧侖賽注射液）是合源生物自主研發(fā)的靶向CD19 CAR-T細胞治療產品，源自中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學科學院血液學研究所）長期技術創(chuàng)新積累，具有全球獨特的CD19 scFv（HI19a）結構和國際領先的生產制造工藝。源瑞達^?（納基奧侖賽注射液）是首款具有中國全自主知識產權CD19 CAR-T細胞治療產品。已布局成人復發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病、復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤、兒童復發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病以及多類型自身免疫性疾病等多個適應癥。

作為首款中國白血病治療領域CAR-T細胞治療產品，源瑞達^?治療成人復發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病適應癥于2023年11月在國內上市。截止到目前，源瑞達^?已獲CSCO（中國臨床腫瘤學會）和中華醫(yī)學會等多部診療指南推薦；已覆蓋80家國內頂尖血液病治療醫(yī)院，真實世界療效和安全性受到醫(yī)生和患者的高度認可。

中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院(中國醫(yī)學科學院血液學研究所)臨床首席專家、國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學研究中心主任王建祥教授表示：

祝賀納基奧侖賽注射液治療復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤新適應癥的上市許可申請獲得國家藥監(jiān)局的正式受理！納基奧侖賽注射液是我國自主研發(fā)的靶向CD19 CAR-T藥物，在包括成人復發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病、復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤、兒童和青少年復發(fā)難治急性B細胞淋巴細胞白血病等的臨床研究和真實世界臨床實踐中均展示了顯著的臨床獲益，同時也在自身免疫性疾病相關探索臨床研究中獲得了非常積極的臨床數(shù)據(jù)。期待納基奧侖賽注射液的多個適應癥不斷獲得批準，讓越來越多的患者獲益于自主原研CAR-T療法。

合源生物首席執(zhí)行官呂璐璐博士表示：

源瑞達^?治療淋巴瘤適應癥的新藥上市申請獲得國家藥監(jiān)局正式受理，這是合源生物的又一重要里程碑，我們倍感振奮！我們致力于實現(xiàn)源瑞達^?臨床價值最大化，通過白血病、淋巴瘤、自身免疫性疾病等多疾病領域布局，不斷實現(xiàn)納基奧侖賽注射液適用人群最大化，為其后續(xù)納入國家醫(yī)保奠定堅實基礎。源瑞達^?治療成人復發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病適應癥已于2023年11月獲得國家藥監(jiān)局正式批準上市，治療兒童和青少年復發(fā)或難治B細胞急性淋巴細胞白血病適應癥的注冊臨床研究也在有序推進過程中。此次源瑞達^?適應癥向淋巴瘤的推進，將為患者帶來又一重要治療選擇，期待能夠盡快獲得批準，讓更多患者重燃生命的希望之光。

[1]彌漫性大B細胞淋巴瘤診療指南(2022年版).

[2] Zahid U, et al. Curr Hematol Malig Rep. 2017 Jun;12(3):217-226.

[3] Crump M, et al. Blood. 2017;130(16):1800-1808.

關于合源生物

合源生物創(chuàng)立于2018年6月，已成長為中國細胞藥物產業(yè)自主創(chuàng)新的引領者，致力于成為全球領先的細胞與基因創(chuàng)新技術驅動的新一代生物醫(yī)藥企業(yè)。 公司首個原研CAR-T產品源瑞達^?（納基奧侖賽注射液）的新藥上市申請（NDA）于2023年11月正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準，該產品是中國白血病治療領域首個CAR-T藥物，也是首個中國全自主創(chuàng)新的CD19 CAR-T藥物，其先后被國家藥品監(jiān)督管理局納入“突破性治療藥物”品種和“優(yōu)先審評程序”，并獲得美國FDA“孤兒藥”認定。除已上市的治療成人復發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病適應癥外、源瑞達?治療復發(fā)或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤、和治療兒童和青少年復發(fā)或難治B細胞型急性淋巴細胞白血病、自身免疫性疾病的臨床研究和新藥上市工作也在有序推進中。

源瑞達^?（納基奧侖賽注射液，CNCT19注射液，Inaticabtagene Autoleucel Injection）是具有自主知識產權的靶向CD19的CAR-T細胞治療產品，擁有全球獨特的CD19 scFv（HI19a）結構和國際領先的生產制造工藝，獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物”認定和美國FDA孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）。2022年12月，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式受理納基奧侖賽注射液治療成人r/r B-ALL的新藥上市申請（NDA）并納入優(yōu)先審評。2023年3月，納基奧侖賽注射液用于治療成人r/r B-ALL IND申請也獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）許可。2023年11月，源瑞達^?（納基奧侖賽注射液）正式獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準上市。

合源生物緊密合作中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學科學院血液學研究所）等國家一流院所，構建了以CAR技術平臺、iPSCs技術平臺以及基因編輯技術平臺等為核心的國際化新藥研發(fā)體系，擁有覆蓋血液腫瘤、實體腫瘤、自身免疫性疾病、再生醫(yī)學等多疾病領域的10余種管線產品在研。

公司堅持以滿足臨床需求為導向，通過嚴格的細胞治療產品生產和質量體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細胞治療產品。公司具有世界一流研發(fā)技術平臺，工藝開發(fā)平臺，質量控制體系以及商業(yè)化生產基地，并于2021年6月獲得天津市首張細胞藥物《藥品生產許可證》。公司擁有多項發(fā)明專利，榮獲“國家知識產權優(yōu)勢企業(yè)”稱號，獲批國家級博士后科研工作站，入選國家科技部國家重點研發(fā)計劃項目即“科技助力經濟2020重點專項項目”。

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