源瑞達?（納基奧侖賽注射液，CNCT19，Inaticabtagene Autoleucel Injection）是具有自主知識產權的靶向CD19的CAR-T細胞治療產品，擁有全球獨特的CD19 scFv（HI19a）結構和國際領先的生產制造工藝。2023年11月，源瑞達?（納基奧侖賽注射液）正式獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準上市。
納基奧侖賽注射液先后獲得國家藥品監(jiān)督管理局三項新藥臨床試驗許可（IND），用于治療成人復發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病、治療復發(fā)或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤和治療兒童和青少年CD19陽性的復發(fā)或難治性B細胞型急性淋巴細胞白血病，并獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物”認定和美國FDA孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）。2022年12月，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式受理納基奧侖賽注射液治療成人復發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血?。╮/r B-ALL）的新藥上市申請（NDA）并納入優(yōu)先審評。2023年3月，納基奧侖賽注射液用于治療成人r/r B-ALL臨床試驗申請獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）許可。
白血病是最常見的血液腫瘤之一。成人B-ALL初治后復發(fā)率高，約60%的患者會進展到復發(fā)或難治階段（r/r B-ALL）。
成人r/r B-ALL患者預后極差，嚴重危及生命，臨床缺乏有效治療手段，中位OS僅2-6個月，5年OS率3%-10%，近30年生存無顯著改善，
存在巨大的未被滿足的臨床需求，急需新的有效治療延長患者的生存和提高患者生活質量。
用于治療成人復發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血?。╮/r B-ALL）的單臂、開放、多中心關鍵性臨床研究（NCT04684147）由中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學科學院血液學研究所）王建祥教授擔任主要研究者，在中國10家臨床中心開展。在2022年12月進行的第64屆美國血液學會（ASH）年會上，合源生物以口頭報告的形式向全球發(fā)布了這一關鍵性臨床研究數據（Oral Presentation, #0660）。該關鍵性臨床研究數據展示出持久的高緩解率和顯著降低的CAR-T治療相關毒性嚴重程度，為成人r/r B-ALL帶來長生存希望。
療效
安全性
可獲得高緩解率和深度緩解：3個月內ORR達82.1%且MRD陰性率達100%
中位RFS和OS均未達到，預估1年OS率為72.9%（中位隨訪10.6個月）
注冊臨床研究中，患者無論后續(xù)是否接受移植，OS無顯著差異
IIT研究中，無論后患者續(xù)是否移植，均表現出長期生存，無移植患者最長生存已達5年
超過100例中國B-ALL人群數驗證臨床療效，數據穩(wěn)健
4-1BB結構使CAR-T療效更持久且降低CRS/ICANS發(fā)生率及嚴重程度；無血清培養(yǎng)體系更安全，更穩(wěn)定
≥3級CRS發(fā)生率10.3%，≥3級ICANS發(fā)生率7.7%
所有發(fā)生CRS/ICANS的患者，治療后均恢復，無CRS導致的死亡
超過100例中國B-ALL人群數據證實：安全性穩(wěn)健，顯著降低的CAR-T治療相關毒性
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