2022年12月14日，致力于成為全球領(lǐng)先的細(xì)胞基因前沿創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動(dòng)的生物制藥企業(yè)合源生物科技（天津）有限公司（以下簡稱“合源生物”）宣布國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已正式受理赫基侖賽注射液（擬定）（CNCT19細(xì)胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血?。?/strong>r/r B-ALL）的新藥上市申請（NDA）。
赫基侖賽注射液是中國白血病治療領(lǐng)域首個(gè)獲得NDA受理并有望首個(gè)獲批的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，也是有望首個(gè)獲批的中國全自主研發(fā)的靶向CD19 CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品。赫基侖賽注射液具有全球獨(dú)特的CD19 scFv（HI19a）結(jié)構(gòu)和國際領(lǐng)先的生產(chǎn)制造工藝，在成人r/r B-ALL注冊臨床研究中細(xì)胞藥物生產(chǎn)成功率達(dá)到100%，并已獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）“突破性治療藥物（BTD）”認(rèn)定和美國FDA”孤兒藥”資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD）。
（圖片源自CDE官網(wǎng)）
此項(xiàng)NDA受理是基于一項(xiàng)赫基侖賽注射液用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血病（r/r B-ALL）的單臂、開放、多中心關(guān)鍵性臨床研究（NCT04684147）結(jié)果：赫基侖賽注射液針對成人r/r B-ALL患者顯示了持久的高緩解率和顯著降低的CAR-T治療相關(guān)毒性嚴(yán)重性。該研究由中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）王建祥教授擔(dān)任主要研究者，在中國10家臨床中心開展。在2022年12月12日進(jìn)行的的第64屆美國血液學(xué)年會(huì)（2022 ASH）上，合源生物以大會(huì)口頭報(bào)告的形式向全球發(fā)布了這一關(guān)鍵性臨床研究數(shù)據(jù)（Oral Presentation, #0660）。
合源生物首席執(zhí)行官CEO呂璐璐博士表示：
“歷時(shí)四年，我們以‘合源速度”迎來了首個(gè)核心產(chǎn)品赫基侖賽注射液新藥上市申請正式受理，這是一個(gè)鼓舞人心的里程碑。至此，合源實(shí)現(xiàn)了細(xì)胞藥物新藥研發(fā)、工藝、質(zhì)控體系、臨床研究和商業(yè)化的核心能力和人才梯隊(duì)建設(shè)。我們將繼續(xù)堅(jiān)持自主創(chuàng)新，不斷拓展適應(yīng)癥人群、夯實(shí)商業(yè)化生產(chǎn)供應(yīng)、建立全過程醫(yī)學(xué)質(zhì)控體系、逐步建立中國及面向全球的細(xì)胞醫(yī)學(xué)中心，構(gòu)建醫(yī)保、商保多維度創(chuàng)新支付體系，同時(shí)推進(jìn)全球化開發(fā)布局，為中國和全球患者提供有效治療選擇。合源生物現(xiàn)有基于CAR、基因編輯和iPSCs的三大技術(shù)平臺(tái)的10余款管線產(chǎn)品在研，我們將繼續(xù)攜手國家級(jí)院所，持續(xù)推進(jìn)具有國際競爭力的血液瘤、實(shí)體瘤以及非腫瘤領(lǐng)域的前瞻性戰(zhàn)略管線布局?！?/em>
中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）副所院長、國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任王建祥教授表示：
“祝賀赫基侖賽注射液治療成人復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病的新藥上市申請獲得國家藥品監(jiān)督管理局受理。赫基侖賽是國內(nèi)首個(gè)在這一疾病領(lǐng)域提交新藥上市申請的自主創(chuàng)新CAR-T產(chǎn)品，其關(guān)鍵性臨床研究結(jié)果顯示出持久的高緩解率和顯著降低的CAR-T治療相關(guān)毒性嚴(yán)重性，總體緩解率（ORR）達(dá)82.1%，中位隨訪9.3個(gè)月時(shí)，中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）尚未達(dá)到。在3個(gè)月時(shí)仍緩解的患者中，1年時(shí)預(yù)計(jì)有80%患者在持續(xù)緩解中。無論是否后續(xù)接受造血干細(xì)胞移植，均能表現(xiàn)出持續(xù)緩解和長期生存獲益。期待赫基侖賽能夠盡早獲批進(jìn)入臨床應(yīng)用，以滿足成人r/r B-ALL巨大未被滿足臨床需求，讓患者早日獲益?！?/em>
關(guān)于急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）
白血病是最常見的血液腫瘤之一，中國白血病發(fā)病率約為每年6.21/10萬[1]，美國白血病年發(fā)病率約為12.9/10萬[2]。急性淋巴細(xì)胞白血?。?/span>ALL）約占所有白血病的15%，其中B淋巴細(xì)胞型-ALL（B-ALL）約占ALL的75%。成人B-ALL患者較兒童B-ALL患者整體生存更差。成人B-ALL初治后復(fù)發(fā)率高，約60%的患者最終會(huì)進(jìn)展到r/r B-ALL。成人r/r B-ALL患者預(yù)后極差，嚴(yán)重危及生命，臨床缺乏有效治療手段，生存期僅2-6個(gè)月，中國患者近30年生存無顯著改善，存在巨大的未被滿足的臨床需求，急需新的有效治療延長患者的生存和提高患者生活質(zhì)量。
[1] Cancer incidence and mortality in China, 2016
[2] https://seer.cancer.gov/statfacts/html/leuks.html
https://mp.weixin.qq.com/s/1vBGtbZrvffxJkEe3pqK9A
關(guān)于合源生物
合源生物創(chuàng)立于2018年6月，是細(xì)胞與基因創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動(dòng)的新一代生物醫(yī)藥企業(yè)，深度合作國家一流院所與臨床研究中心，構(gòu)建以CAR技術(shù)平臺(tái)、iPSCs技術(shù)平臺(tái)以及基因編輯技術(shù)平臺(tái)等為核心的國際化新藥研發(fā)創(chuàng)新體系，專注于免疫細(xì)胞治療等創(chuàng)新型藥物研發(fā)和商業(yè)化，致力于打造全球領(lǐng)先的細(xì)胞治療藥物研發(fā)、臨床轉(zhuǎn)化與商業(yè)化平臺(tái)。
公司首個(gè)核心產(chǎn)品赫基侖賽注射液（擬定）（CNCT19細(xì)胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）是具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的靶向CD19的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，擁有全球獨(dú)特的CD19 scFv（HI19a）結(jié)構(gòu)和國際領(lǐng)先的生產(chǎn)制造工藝，先后獲得國家藥品監(jiān)督管理局三項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)許可（IND），用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病、治療復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤和治療兒童和青少年復(fù)發(fā)或難治B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血病，并獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物”認(rèn)定和美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD）。國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已正式受理赫基侖賽注射液治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血病的新藥上市申請（NDA），有望成為中國白血病治療領(lǐng)域首個(gè)上市的CAR-T產(chǎn)品和首個(gè)上市的全自主創(chuàng)新的靶向CD19 CAR-T產(chǎn)品。
公司堅(jiān)持以滿足臨床需求為導(dǎo)向，通過嚴(yán)格的細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)和質(zhì)量體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品，持續(xù)打造極具擴(kuò)展性的具有國際競爭力的創(chuàng)新管線，覆蓋血液腫瘤、實(shí)體腫瘤及自身免疫性疾病等非腫瘤疾病領(lǐng)域，涵蓋創(chuàng)新型單、多靶點(diǎn)產(chǎn)品、通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品等10余種管線產(chǎn)品。此外，公司具有世界一流研發(fā)技術(shù)平臺(tái)，工藝開發(fā)平臺(tái)，質(zhì)量控制體系以及商業(yè)化生產(chǎn)基地，并且已于2021年6月獲得天津市首張細(xì)胞藥物《藥品生產(chǎn)許可證》。公司擁有多項(xiàng)發(fā)明專利，入選國家科技部國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃項(xiàng)目即“科技助力經(jīng)濟(jì)2020重點(diǎn)專項(xiàng)項(xiàng)目”。
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